甲氨蝶呤（methotrexate、MTX）是二氢叶酸还原酶的抑制剂，可以阻止外源性叶酸转化为四氢叶酸，而四氢叶酸是人体合成嘌呤核苷酸、嘧啶和脱氧核苷酸的关键辅酶。MTX能阻断嘌呤和嘌呤核苷酸的合成代谢途径，选择性作用于DNA合成阶段，从而起到抗炎、抗增殖的作用。MTX是改善风湿病最常用的抗风湿病药物，在幼年特发性关节炎被广泛用于预防和治疗。本文综述了幼年特发性关节炎MTX的治疗方案、药理作用、常见不良反应、患者耐受性、毒性预防和监测，以期为临床医师医生和健康医生提供参考，促进临床合理用药。